CD274 and non-small cell lung carcinoma: KEYNOTE-001试验[10]是首先启动的I期临床研究,结果发现在晚期NSCLC患者中,Pembrolizumab单药的客观有效率(objective response rate, ORR)和有效持续时间(duration of response, DOR)是19.4%和12.5个月,中位无疾病进展时间(progression-free survival, PFS)和总生存时间(overall survival, OS)分别为3.7个月和12个月。亚组分析显示例初治患者疗效要好于经治患者,ORR提高了6.8%(24.8%和18%);DOR、PFS和OS也均有1倍左右的延长。除此之外还发现PD-L1高表达(TPS≥50%)组疗效更为显著,ORR达到45.2%,PFS是6.3个月,其中的初治患者PFS更是达到1年以上(12.5个月)。基于此项结果,美国FDA在2015年10月2日通过了“Pembrolizumab用于治疗PD-L1阳性且在含铂化疗期间或之后发生疾病进展的转移性NSCLC患者”的快速审批。