目前,综合已有的几项较大规模SCLC全基因组测序结果,已知潜在的SCLC分子生物治疗靶点主要包括抑癌基因TP53、RB-1、PTEN缺失或失活,PIK3CA、EGFR、c-MET、c-Kit过度表达,FGFR1、SOX2、MYC家族扩增,其他可检测到的还包括EP300、CREBBP、ZNF521、RUNX1T1、KMT2D等基因突变[1-5]。迄今为止,多种针对上述靶点的药物已经探索性地进入临床研究阶段,然而尚无一种靶向治疗能够得到有效的临床证实。2012年Byers等[6]报告了SCLC中两个较为独特的分子特征:果蝇zeste基因增强子的人类同源物-2(enhancer of zeste homolog 2, EZH2)和聚腺苷酸二磷酸核糖聚合酶-1[poly(ADP-ribose)polymerase, PARP-1],提出二者作为SCLC潜在驱动基因,有可能为SCLC治疗开辟新的方向。. The gene discussed is PIK3CA; the disease is small cell lung carcinoma.