凡德他尼是近年来研发的一种抑制血管内皮生长因子受体(vascular epidermal growth factor receptor, VEGFR)和表皮生长因子受体(epidermal growth factor receptor, EGFR)信号通路的分子靶向药物,也是RET(rearranged during transfection)受体酪氨酸蛋白激酶抑制剂[10]。2006年1月凡德他尼获欧洲罕见病药品委员会批准,推荐用于治疗髓样甲状腺癌[11]、乳腺癌、骨髓瘤等[12]。凡德他尼用于治疗西方[13]和日本[14]晚期肿瘤患者的I期临床试验显示,凡德他尼的耐受剂量是300 mg/d。同时日本的研究[14]发现9例晚期NSCLC患者中有4例有抗肿瘤效果。这一结果促进了凡德他尼治疗NSCLC的临床研究,已有随机对照试验显示凡德他尼可作为一线[15]、二线[16]方案治疗晚期NSCLC。. The gene discussed is EGFR; the disease is non-small cell lung carcinoma.