多项临床试验证实了厄洛替尼在肺癌治疗中的疗效,但即使是靶向治疗也存在一定的不良反应,部分患者在治疗过程中出现皮疹、腹泻、肝功能异常和间质性肺炎,往往需要减量或终止治疗。厄洛替尼I期临床试验评价了每日和每周口服厄洛替尼治疗晚期肿瘤患者的安全性,结果发现在剂量达到200 mg/天时,出现剂量限制性毒性,主要为腹泻和皮疹,推荐进入II期临床试验的剂量为150 mg/天[11]。Perez-Soler等[12]探讨了厄洛替尼治疗曾化疗过的晚期NSCLC的疗效,入组对象为EGFR表达阳性的患者,口服厄洛替尼150 mg/天至疾病进展。不良反应评定结果显示主要为皮疹和腹泻,发生率分别为67%和56%,与I期临床试验的结果相似。SATURN研究[9]显示有2.8%的患者因治疗相关不良反应而终止治疗。BR.21研究[13]中有5例患者因为毒性终止治疗。TRUST研究显示[8]厄洛替尼相关严重不良反应的发生率为3%-5%,82%的患者出现皮疹,严重皮疹的发生率为10%。这些发生严重不良反应但治疗有效的患者,临床上会予以减量至100 mg继续治疗,依然可以观察到稳定的疗效。如果在这些获益人群中厄洛替尼100 mg的疗效与150 mg相当,那无论从临床应用还是经济学角度都有一定的实践意义。. The gene discussed is EGFR; the disease is non-small cell lung carcinoma.