与基因突变等遗传学改变不同,DNA甲基化是可以逆转的过程。因此,在理论上,对癌前病变或肿瘤进行去甲基化处理可以恢复某些关键性抑癌基因的功能,从而起到预防和治疗肿瘤的作用。目前,表观遗传学的治疗已经在血液系统肿瘤中取得重大进展,如DNMT抑制剂decitabine(地西他滨)和HDAC抑制剂vorinostat分别被FDA批准用于骨髓异常增生综合征(myelodysplastic syndrome, MDS)[47]和皮肤T淋巴细胞瘤(cutaneous T-cell lymphoma)[48]的治疗。但在多种实体肿瘤中的结果并不令人满意,原因可能是对这些药物作用的机制了解不够,对适宜患者的选择以及最佳剂量等仍需要进一步探索。在肺癌中的相关研究也刚刚起步,一项由美国国立癌症研究所支持的I/II期临床试验[49]正在Johns Hopkins大学进行,初步结果显示,Aza-dC联合HDAC抑制剂entinostat使部分难治的进展期NSCLC患者获益,并且耐受性较好。. The gene discussed is DNMT1; the disease is non-small cell lung carcinoma.